Rangkuman berita: CRISPR pengeditan genom berkembang: terapi canggih menuju klinik

Sistem pengeditan gen CRISPR sedang berkembang pesat, terutama dalam terapi untuk mengobati kanker dan gangguan darah. Salah satu terapi yang telah disetujui adalah Casgevy, yang dapat memberikan manfaat jangka panjang bagi pasien dengan penyakit darah keturunan seperti penyakit sel sabit dan β-thalassaemia. Terapi ini bekerja dengan mengaktifkan kembali produksi hemoglobin janin yang dapat membantu mengatasi efek mutasi gen yang menyebabkan penyakit tersebut. Meskipun Casgevy menunjukkan hasil yang menjanjikan, biaya tinggi dan kompleksitas proses pengobatan menjadi tantangan besar untuk aksesibilitas bagi banyak pasien.

Selain Casgevy, banyak peneliti dan perusahaan lain juga sedang mengembangkan terapi pengeditan gen yang lebih aman dan efektif. Beberapa pendekatan baru, seperti pengeditan berbasis dan pengeditan utama, menunjukkan potensi untuk meningkatkan keamanan dan efektivitas terapi ini. Namun, ada risiko terkait dengan terapi ini, termasuk efek samping dari kemoterapi yang digunakan dalam proses pengobatan. Para ilmuwan terus bekerja untuk membuat terapi pengeditan gen lebih aman dan dapat diakses oleh lebih banyak orang, sehingga diharapkan dapat membantu pasien yang membutuhkan.

Pertanyaan Terkait

Apa itu Casgevy dan untuk penyakit apa ia digunakan?

Casgevy adalah terapi gen-editing yang digunakan untuk mengobati penyakit darah herediter seperti β-thalassaemia dan sickle-cell disease.

Siapa yang mempresentasikan data tentang terapi Casgevy di pertemuan American Society of Hematology?

Data tentang terapi Casgevy dipresentasikan oleh Franco Locatelli di pertemuan American Society of Hematology.

Apa tantangan utama dalam aksesibilitas terapi gen-editing seperti Casgevy?

Tantangan utama dalam aksesibilitas terapi gen-editing seperti Casgevy adalah biaya yang tinggi dan kompleksitas proses pengobatan.

Bagaimana Casgevy bekerja untuk mengobati β-thalassaemia dan sickle-cell disease?

Casgevy bekerja dengan menggunakan sistem CRISPR-Cas9 untuk menonaktifkan saklar genetik yang menghentikan produksi hemoglobin fetal.

Apa risiko yang terkait dengan terapi gen-editing seperti yang dijelaskan dalam artikel?

Risiko yang terkait dengan terapi gen-editing termasuk kemungkinan kematian peserta uji coba dan efek samping dari kemoterapi yang digunakan dalam proses pengobatan.

Rangkuman Berita: CRISPR pengeditan genom berkembang: terapi canggih menuju klinik

Pertanyaan Terkait

Rangkuman Berita Serupa