Rangkuman berita: Model Akses Administrasi Biden Menawarkan Harapan untuk Terapi Sel dan Gen

Dalam bidang terapi sel dan gen, kemajuan ilmiah lebih cepat dibandingkan dengan penerapan di pasar. Contohnya, dua terapi gen untuk penyakit sel sabit, yaitu Casgevy dari Vertex dan Lyfgenia dari bluebird bio, telah disetujui oleh FDA pada Desember 2023. Namun, hingga Agustus 2024, hanya sedikit pasien yang memulai pengobatan dengan kedua terapi tersebut. Pemerintahan Biden mengumumkan bahwa produsen kedua terapi ini telah membuat kesepakatan dengan Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) untuk berpartisipasi dalam model akses terapi sel dan gen, yang memungkinkan CMS untuk bernegosiasi mengenai kesepakatan berbasis hasil untuk terapi ini.

Penyakit sel sabit adalah gangguan darah yang mempengaruhi banyak orang di seluruh dunia, terutama mereka yang berasal dari Afrika sub-Sahara. Terapi baru ini menjanjikan pengurangan atau bahkan penghapusan krisis nyeri, tetapi akses ke terapi ini sangat sulit karena biayanya yang tinggi. Meskipun ada tantangan dalam regulasi dan produksi, terapi gen memiliki potensi untuk meningkatkan hasil kesehatan secara signifikan. Kesepakatan berbasis hasil diharapkan dapat meningkatkan akses pasien ke terapi ini, terutama untuk penyakit sel sabit, dan model ini akan diluncurkan bulan depan.

Pertanyaan Terkait

Apa yang dimaksud dengan terapi gen untuk penyakit sel sabit?

Terapi gen untuk penyakit sel sabit adalah pendekatan inovatif yang bertujuan untuk mengobati atau mengurangi gejala penyakit tersebut melalui modifikasi genetik.

Siapa yang mengembangkan terapi gen Casgevy dan Lyfgenia?

Terapi gen Casgevy dikembangkan oleh Vertex, sedangkan Lyfgenia dikembangkan oleh bluebird bio.

Apa peran CMS dalam akses pasien terhadap terapi gen?

CMS berperan dalam mengatur kesepakatan berbasis hasil yang memungkinkan negosiasi untuk meningkatkan akses pasien terhadap terapi gen.

Mengapa kesepakatan berbasis hasil penting untuk terapi gen?

Kesepakatan berbasis hasil penting karena dapat menghubungkan pembayaran dengan hasil kesehatan yang dicapai, sehingga meningkatkan akses pasien.

Apa tantangan yang dihadapi oleh terapi gen di pasar?

Tantangan yang dihadapi oleh terapi gen di pasar termasuk hambatan regulasi, tantangan manufaktur, dan akses pasien yang terbatas.

Rangkuman Berita: Model Akses Administrasi Biden Menawarkan Harapan untuk Terapi Sel dan Gen

Pertanyaan Terkait

Rangkuman Berita Serupa