Terapi Stem Cell Dan Penyuntingan Gen Baru Tawarkan Harapan Untuk Penderita Thalassaemia

Terapi baru yang menggabungkan teknologi penyuntingan gen dan stem cell digunakan untuk mengobati beta-thalassaemia. Lima pasien di China menerima obat CS-101 yang dikembangkan dengan teknologi transformer Base Editor (tBE). Terapi ini bertujuan menghentikan kebutuhan transfusi darah rutin yang berat bagi pasien.CS-101 dibuat oleh ilmuwan ShanghaiTech University dan telah menunjukkan hasil cepat dalam meningkatkan fungsi hematopoietik. Pasien mengalami kenaikan total hemoglobin dan hemoglobin janin (HbF) yang stabil. Peningkatan level hemoglobin ini membantu membentuk sel darah yang sehat dan bebas transfusi.Terapi ini membawa harapan baru bagi jutaan pembawa gen dan penderita thalassaemia di seluruh dunia, termasuk 30 juta pembawa gen di China. Dengan meningkatnya keberhasilan pengobatan ini, diharapkan terapi tersebut dapat menjadi standar pengobatan global. Ini dapat mengurangi risiko komplikasi berbahaya dan memperpanjang umur pasien dengan kualitas hidup lebih baik.