Strategi Baru Pengeditan Gen Bisa Atasi Banyak Penyakit Langka Sekaligus

Peneliti dari Harvard, David Liu, mengumumkan rencana untuk mengembangkan satu metode pengeditan gen yang bisa digunakan untuk mengobati banyak penyakit yang berbeda, yang disebut terapi pengeditan gen penyakit-agnostik. Hal ini bertujuan untuk mengatasi tantangan pengobatan penyakit langka yang saat ini harus disesuaikan untuk setiap kondisi dan sangat mahal. Saat ini sudah ada terapi pengeditan gen yang dirancang untuk mutasi spesifik, seperti pengobatan Casgevy untuk penyakit sel sabit dan beta talasemia, serta pengobatan khusus untuk kasus langka seperti CPS1 deficiency pada bayi KJ Muldoon. Namun, semua terapi ini dirancang khusus untuk pasien tertentu dan jenis penyakit tertentu. Liu menjelaskan dua teknologi pengeditan gen terbaru yang dikembangkan labnya, yaitu base editing dan prime editing. Base editing mirip dengan mengubah satu huruf dalam DNA, sementara prime editing seperti fungsi 'search-and-replace' yang bisa menambahkan, menghapus, atau mengganti bagian DNA tanpa merusaknya secara besar-besaran. Dalam pertemuan WIRED Health, Liu menyatakan bahwa prime editing dapat digunakan dalam pendekatan yang bersifat penyakit-agnostik, artinya satu jenis terapi bisa menangani banyak penyakit yang berbeda tanpa memandang organ atau mutasi spesifik. Ini merupakan terobosan yang dapat memperluas manfaat terapi genetik kepada lebih banyak pasien. Dengan lebih dari 10.000 penyakit langka yang mempengaruhi ratusan juta orang di dunia, terapi penyakit-agnostik ini bisa menjadi solusi yang sangat penting dan mengubah paradigma perawatan penyakit genetik, memberikan harapan bagi banyak pasien yang selama ini sulit dijangkau oleh terapi yang ada.