Terapi Gen Revolusioner Untuk Hunter Syndrome Sembuhkan Anak Pertama Dunia

Hunter syndrome adalah penyakit genetik langka yang menyebabkan kerusakan progresif pada tubuh dan otak anak-anak, dengan harapan hidup biasanya antara 10 hingga 20 tahun. Penyakit ini terjadi karena tubuh gagal menghasilkan enzim penting sehingga timbul penumpukan zat berbahaya di organ dan jaringan tubuh.Terapi yang kini tersedia adalah penggantian enzim secara rutin dan mahal, yang hanya membantu gejala fisik dan tidak bisa mengatasi penurunan fungsi otak karena enzim tidak dapat menembus sawar darah-otak. Oleh karena itu, para ilmuwan di University of Manchester menciptakan terapi gen menggunakan sel punca anak yang dimodifikasi.Ollie Chu, anak berusia tiga tahun dari California, menjadi pasien pertama yang menerima terapi ini di Rumah Sakit Anak Royal Manchester. Sel punca Ollie diambil, diubah secara genetik untuk memperbaiki kesalahan gen, lalu dikembalikan ke tubuhnya dalam satu prosedur tunggal.Beberapa bulan setelah terapi, Ollie menunjukkan pemulihan penuh dan tidak lagi membutuhkan infus enzim mingguan. Kadar enzim di dalam darahnya justru meningkat secara signifikan, menandakan keberhasilan pengobatan dan potensi pencegahan penurunan kognitif yang biasanya terjadi.Keberhasilan terapi ini membuka harapan baru tidak hanya untuk pasien Hunter syndrome tapi juga dapat menjadi model pengobatan untuk berbagai penyakit genetik lainnya. Para ahli yakin pendekatan ini bisa mengurangi biaya pengobatan dan memberikan kualitas hidup yang jauh lebih baik.