TLDR
Metode PERT dapat mengatasi mutasi genetik yang menyebabkan protein terputus. Pendekatan ini berpotensi mengurangi biaya dan mempercepat pengembangan terapi gen. David Liu dan timnya mengembangkan PERT dengan memanfaatkan tRNA pengganti untuk meningkatkan sintesis protein. Para ilmuwan mengembangkan metode bernama PERT yang dapat memperbaiki mutasi genetika nonsense yang menghasilkan protein pendek. Mutasi ini ditemukan pada sekitar seperempat kasus penyakit genetik dan sulit diatasi dengan terapi konvensional.PERT bekerja dengan menggabungkan teknologi pengeditan gen dengan RNA sintetis yang membuat mesin pembuat protein di sel dapat membaca sekuens yang cacat seakan normal. Hasilnya, protein lengkap yang berfungsi tetap bisa diproduksi.Metode ini telah diuji pada tikus dan sel manusia di laboratorium dengan hasil positif. Berbeda dengan metode sebelumnya yang menggunakan virus atau lipid partikel untuk mengirim RNA, PERT memungkinkan RNA penekan dimasukkan langsung ke genom tanpa harus diberikan berulang.Penggunaan pengeditan gen ini dapat menurunkan biaya dan mempercepat proses pembuatan terapi gen untuk berbagai penyakit tanpa perlu membuat terapi khusus untuk setiap jenis mutasi, sehingga lebih efisien.Meski menjanjikan, PERT masih perlu diuji lebih lanjut pada manusia untuk memastikan keamanan dan efektivitasnya sebelum bisa digunakan secara klinis. Jika sukses, ini akan menjadi terobosan besar dalam dunia pengobatan genetik.
