Courtesy of NatureMagazine
Metode Baru PERMIT Edit Gen Seluruh Penyakit Nonsense Lebih Cepat dan Murah
Mengembangkan metode pengeditan gen tunggal yang dapat memperbaiki berbagai mutasi nonsense untuk menghasilkan protein lengkap, mengurangi kebutuhan terapi yang disesuaikan dan mempercepat serta menurunkan biaya pengobatan genetik.
19 Nov 2025, 07.00 WIB
85 dibaca
Share
Ikhtisar 15 Detik
- Metode PERT dapat mengatasi mutasi genetik yang menyebabkan protein terputus.
- Pendekatan ini berpotensi mengurangi biaya dan mempercepat pengembangan terapi gen.
- David Liu dan timnya mengembangkan PERT dengan memanfaatkan tRNA pengganti untuk meningkatkan sintesis protein.
Cambridge, Amerika Serikat - Para ilmuwan mengembangkan metode bernama PERT yang dapat memperbaiki mutasi genetika nonsense yang menghasilkan protein pendek. Mutasi ini ditemukan pada sekitar seperempat kasus penyakit genetik dan sulit diatasi dengan terapi konvensional.
PERT bekerja dengan menggabungkan teknologi pengeditan gen dengan RNA sintetis yang membuat mesin pembuat protein di sel dapat membaca sekuens yang cacat seakan normal. Hasilnya, protein lengkap yang berfungsi tetap bisa diproduksi.
Metode ini telah diuji pada tikus dan sel manusia di laboratorium dengan hasil positif. Berbeda dengan metode sebelumnya yang menggunakan virus atau lipid partikel untuk mengirim RNA, PERT memungkinkan RNA penekan dimasukkan langsung ke genom tanpa harus diberikan berulang.
Penggunaan pengeditan gen ini dapat menurunkan biaya dan mempercepat proses pembuatan terapi gen untuk berbagai penyakit tanpa perlu membuat terapi khusus untuk setiap jenis mutasi, sehingga lebih efisien.
Meski menjanjikan, PERT masih perlu diuji lebih lanjut pada manusia untuk memastikan keamanan dan efektivitasnya sebelum bisa digunakan secara klinis. Jika sukses, ini akan menjadi terobosan besar dalam dunia pengobatan genetik.
Referensi:
[1] https://nature.com/articles/d41586-025-03770-6
[1] https://nature.com/articles/d41586-025-03770-6
Analisis Ahli
David Liu
"Pendekatan agnostik penyakit ini dapat mempercepat dan menurunkan biaya pengembangan terapi gen sehingga berdampak besar bagi pasien."
Zoya Ignatova
"Metode non-virus seperti partikel lemak memerlukan dosis berulang, sedangkan perbaikan dengan pengeditan gen bisa jadi solusi jangka panjang yang lebih aman."
Analisis Kami
"PERT menawarkan pendekatan inovatif yang sangat potensial dalam mengatasi tantangan terapi genetik saat ini. Namun, tantangan besar dalam penerapan klinis masih ada, terutama terkait keamanan dan efektivitas jangka panjang dalam manusia yang harus diuji lebih lanjut."
Prediksi Kami
Jika berhasil dalam uji klinis manusia, PERT dapat merevolusi terapi gen dengan mengobati berbagai penyakit genetik lebih cepat dan murah tanpa perlu pengobatan khusus untuk tiap mutasi.
