Penggunaan Perdana Prime Editing untuk Terapi Penyakit Imun Langka

Para ilmuwan menggunakan teknik pengeditan gen terbaru yang disebut prime editing untuk mengobati seorang remaja yang menderita penyakit imun langka bernama granulomatous kronis. Teknik ini lebih canggih dibanding CRISPR-Cas9 klasik dan berhasil memperbaiki mutasi penyebab penyakitnya. Satu bulan setelah pengobatan diberikan, fungsi enzim penting dalam sel darah putih pasien yang disebut neutrofil sudah pulih di dua pertiga selnya. Ini menunjukkan terapi ini dapat memperkuat sistem imunnya tanpa menimbulkan efek samping serius. Namun, hasil ini masih bersifat awal dan butuh waktu hingga enam bulan atau satu tahun untuk memastikan terapi ini sukses jangka panjang sehingga sel-sel yang sudah diperbaiki dapat tumbuh dan bertahan di dalam tubuh. Perusahaan di balik teknologi ini, Prime Medicine, memutuskan tidak akan melanjutkan pengembangan sendiri karena alasan ekonomi. Pada kenyataannya, pengobatan sejenis yang sudah ada sangat mahal dan sulit dikembangkan untuk penyakit yang sangat langka. Para ahli menyebut teknologi pengeditan gen terus berkembang pesat dan akan membuka lebih banyak pilihan pengobatan di masa depan. Meski teknologi canggih telah siap, tantangan finansial dan dunia nyata harus diatasi agar terapi ini bisa dinikmati banyak pasien.