Terapi Gen Baru Memperlambat Perkembangan Penyakit Huntington Hingga 75%

Penyakit Huntington adalah gangguan otak yang diwariskan dan progresif, menyebabkan hilangnya kontrol koordinasi dan fungsi kognitif yang memburuk seiring waktu. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi genetik yang memproduksi protein cacat beracun bagi neuron di otak, khususnya pada bagian yang disebut striatum. Sampai sekarang, belum ada pengobatan yang dapat menyembuhkan Huntington atau menghentikan penyebabnya secara langsung. Terapi yang ada hanya bertujuan meredakan gejala, sementara terapi gen antisense sebelumnya mengalami kegagalan dalam uji klinis tahap akhir, yang membuat para peneliti mencari pendekatan baru. UniQure mengembangkan terapi gen baru yang menggunakan virus untuk mengantarkan mikroRNA ke dalam sel otak. MikroRNA tersebut bertugas membungkam gen cacat huntingtin sehingga produksi protein beracun dapat dihentikan, dan terapi ini hanya diberikan satu kali melalui operasi khusus. Dalam uji coba kecil yang melibatkan 29 pasien di tahap awal penyakit, mereka yang menerima dosis tinggi terapi ini mengalami perlambatan perkembangan penyakit sebesar 75% selama tiga tahun dibanding kelompok yang tidak menerima terapi. Selain itu, terdapat penurunan level protein toksik dalam cairan tulang belakang para pasien tersebut. Hasil ini sangat menjanjikan dan membuka peluang utama untuk mendapatkan persetujuan regulasi tahun depan. Meski begitu, para ahli menegaskan bahwa diperlukan penelitian lanjutan dengan peserta lebih banyak dan jangka waktu lebih lama untuk memastikan efektivitas dan keamanan terapi ini secara luas.