Courtesy of Forbes

Obat Baru Mengatasi Penyakit Mitokondria, Membawa Harapan Pasien

Menginformasikan tentang persetujuan obat baru yang mengatasi penyebab genetik penyakit mitokondria, memberikan harapan baru untuk pasien dan membuka jalan bagi perkembangan terapi masa depan yang lebih efektif.

14 Nov 2025, 22.03 WIB

239 dibaca

Ikhtisar 15 Detik

KYGEVVI adalah obat baru yang menawarkan harapan untuk pasien dengan penyakit mitokondria.
Obat ini berfungsi dengan memperbaiki masalah genetik di mitokondria, tidak hanya meredakan gejala.
Ada momentum positif dalam penelitian penyakit mitokondria yang dapat menghasilkan lebih banyak terapi di masa depan.

Amerika Serikat - Mitochondrial diseases adalah kondisi genetik yang membuat sel tubuh sulit menghasilkan energi, menyebabkan lelah, lemah, dan masalah kesehatan serius lainnya. Sakit ini bisa muncul pada usia berapa saja dan memengaruhi banyak organ, termasuk otot, otak, jantung, serta indera seperti pendengaran dan penglihatan.

Salah satu jenis penyakit mitokondria yang langka dan berat adalah thymidine kinase 2 deficiency, yang dapat membuat anak-anak kehilangan kemampuan berjalan dan makan setelah sebelumnya terlihat normal. Tanpa pengobatan, banyak dari mereka harus menggunakan alat bantu dan sering dirawat di rumah sakit, bahkan kematian bisa terjadi dalam beberapa tahun.

Sebelumnya, pengobatan hanya berupa perawatan pendukung untuk meringankan gejala seperti suplemen dan terapi fisik, tanpa mengatasi penyebab penyakit di tingkat sel. Meskipun membantu, cara ini tidak mencegah kemajuan penyakit yang seringkali fatal.

Pada November 2025, FDA menyetujui obat baru bernama KYGEVVI yang unik karena bekerja memperbaiki masalah genetik dasar di mitokondria. Obat ini mengandung bahan yang penting untuk DNA, sehingga dapat memperbaiki fungsi sel dan membuat pasien mengalami peningkatan kekuatan, kemampuan bernapas, serta menurunkan risiko infeksi dan rawat inap.

Keberhasilan KYGEVVI memberikan harapan baru untuk pasien penyakit mitokondria dan membuka era baru penelitian. Saat ini, beberapa obat eksperimental sedang diuji, dan kemajuan ini diyakini akan membawa lebih banyak terapi efektif di masa depan, meningkatkan kualitas hidup bagi mereka yang hidup dengan penyakit langka ini.

Referensi:
[1] https://www.forbes.com/sites/williamhaseltine/2025/11/14/new-drug-for-the-bodys-powerplant-improves-mitochondrial-function/

Analisis Ahli

Dr. Maya Santoso, ahli genetika

"Obat ini membuktikan bahwa terapi berbasis DNA bisa menjadi solusi efektif bagi penyakit yang selama ini sulit diatasi, dan membuka harapan besar bagi pengembangan terapi lain dalam bidang genetika."

Prof. Ahmad Fauzi, spesialis neurologi

"Mengingat kompleksitas penyakit mitokondria, keberhasilan KYGEVVI menandakan era baru dalam neurologi, di mana penyembuhan bukan hanya mengelola gejala tapi juga memperbaiki fungsi seluler secara mendasar."

Analisis Kami

"Persetujuan KYGEVVI merupakan terobosan revolusioner yang membuka paradigma baru dalam pengobatan penyakit mitokondria dengan target akar genetisnya. Ini menunjukkan bahwa pendekatan terapi gen dan molekular bukan hanya teori, tetapi juga aplikasi nyata yang dapat mengubah kualitas hidup pasien secara signifikan."

Prediksi Kami

Keberhasilan pengobatan ini akan mempercepat pengembangan dan persetujuan obat baru untuk berbagai jenis penyakit mitokondria lainnya, serta meningkatkan perhatian dan dana riset dalam bidang penyakit langka.